近日，国家医保局正式公布了2024年版国家医保药品目录调整结果，新版目录共新增91种药品，其中罕见病用药超过20种，涵盖肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化等多种罕见疾病。此次调整是历次医保目录中罕见病用药覆盖范围最广的一次，旨在让更多罕见病患者能用上救命药、好药。
据了解，这些新增药品中不乏临床急需的“孤儿药”，如治疗脊髓性肌萎缩症的利司扑兰口服溶液用散、治疗发作性睡病的替洛利生等。通过谈判降价和医保报销，患者年治疗费用普遍降低50%以上，部分药品降幅超过80%，极大缓解了患者家庭的经济压力。
国家医保局表示，新版目录已于2025年1月1日正式实施，预计将惠及超过百万罕见病患者。下一步，医保部门将继续优化罕见病用药准入机制，推动更多创新药纳入医保。专家指出，这是我国罕见病保障体系迈出的重要一步，也为全球罕见病防治提供了“中国方案”。
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近日，国家药品监督管理局正式批准了首个国产新冠口服药（先诺特韦片/利托那韦片组合包装）的上市申请，标志着我国在新冠治疗药物领域取得重大突破。这一批准不仅为国内疫情防控提供了更便捷、经济的治疗选择，也意味着国产创新药从研发到产业化进入快车道。
该药品由中国科学院上海药物研究所、武汉病毒研究所等机构联合研发，属于3CL蛋白酶抑制剂。此前已在全球多中心临床试验中证明对轻中症患者住院/死亡风险降低超过80%。国家药监局基于严格的审评数据，加速推进其上市进程。首批产品将由国内多家药企协同生产，预计月产能可满足数千万人份需求。
在III期临床试验中，该药展现出良好的安全性和耐受性。主要不良反应为轻度胃肠道反应，与其他新冠治疗药物相比无额外风险。尤其对于老年人和基础疾病患者，早期用药可显著降低重症转化率。
随着全球新变异株持续出现，该国产口服药的出现为应对未来潜在疫情高峰提供了坚实的“药物储备”。尤其在基层医院和偏远地区，口服药的便捷性将彻底改变传统治疗模式。
该药适用于轻中度新冠成人感染者，尤其是伴有高风险因素（如年龄≥60岁、肥胖、慢性病等）的患者。建议在出现症状5天内开始用药，疗程为5天。目前国家医保局已启动临时性医保报销谈判，预计将纳入医保目录。
此次批准不仅是一个药品的上市，更是中国制药工业从“仿制”到“创新”的里程碑。多家机构预测，未来三年内国产新冠口服药市场规模有望突破200亿元，同时将带动上游原料药、中间体产业链升级。国家药监局表示将持续完善药品应急审批机制，支持更多创新药早日惠及民众。
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国家医保局近日正式公布2024年国家医保药品目录调整结果，本次调整共新增91种药品，涵盖肿瘤、慢性病、罕见病等多个治疗领域。经过谈判，药品价格平均降幅超过60%，预计将为患者减负超百亿元。此次目录调整突出临床价值导向，优先纳入创新药、儿童用药和急抢救药，进一步优化医保基金使用效率。
新增药品中包括多个国产创新药，如治疗非小细胞肺癌的靶向药、治疗脊髓性肌萎缩症的特效药等，为患者提供了更多治疗选择。国家医保局表示，新版目录将于2025年1月1日起正式执行，届时全国参保人员将享受到更实惠的用药保障。
此次调整是国家医保局连续第七年开展药品目录动态调整，通过“以量换价”的方式推动药价回归合理水平，同时加速创新药惠及民生。业内专家认为，这一举措将有效减轻群众看病负担，助力健康中国建设。
来源：国家医保局官方网站
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予一款源自传统中药的创新药物“TCM-001”突破性疗法认定，用于治疗阿尔茨海默病。该药物由国内知名中药研究院基于经典古方改良而成，在临床试验中展现出显著的神经保护作用。突破性疗法认定意味着FDA认可其初步疗效，将优先配置资源加速审评。这一进展标志着传统中药国际化迈出关键一步，为全球阿尔茨海默病患者带来新希望。来源：参考新闻
近日，多家国际制药巨头与科技公司联合公布，基于人工智能的新药研发平台成功将一种候选药物的发现周期从传统的5-7年缩短至18个月。该平台通过深度学习模型分析数百万个分子结构，快速筛选出针对特定疾病靶点的有效化合物，并在临床试验初期展现出良好安全性和疗效。
这项突破意味着未来患者有望更快获得创新疗法，尤其对罕见病和肿瘤领域意义重大。业内人士指出，AI不仅降低了研发成本，还减少了动物实验需求，推动医药行业向更高效、更人道的方向发展。目前该技术已吸引数十亿美元投资，预计将在未来两年内全面应用于主流药企。
来源：BBC News