近日，国家医保局正式公布了2024年版国家医保药品目录调整结果，新版目录共新增91种药品，其中罕见病用药超过20种，涵盖肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化等多种罕见疾病。此次调整是历次医保目录中罕见病用药覆盖范围最广的一次，旨在让更多罕见病患者能用上救命药、好药。
据了解，这些新增药品中不乏临床急需的“孤儿药”，如治疗脊髓性肌萎缩症的利司扑兰口服溶液用散、治疗发作性睡病的替洛利生等。通过谈判降价和医保报销，患者年治疗费用普遍降低50%以上，部分药品降幅超过80%，极大缓解了患者家庭的经济压力。
国家医保局表示，新版目录已于2025年1月1日正式实施，预计将惠及超过百万罕见病患者。下一步，医保部门将继续优化罕见病用药准入机制，推动更多创新药纳入医保。专家指出，这是我国罕见病保障体系迈出的重要一步，也为全球罕见病防治提供了“中国方案”。
如需查询新增药品具体清单及报销政策，可访问国家医疗保障局官方网站：国家医疗保障局官方网站