2024年诺贝尔生理学或医学奖于北京时间10月7日傍晚正式揭晓,美国科学家维克托·安布罗斯(Victor Ambros)和加里·鲁夫昆(Gary Ruvkun)因发现微小核糖核酸(microRNA)及其在基因调控中的关键作用而共同获奖。这一突破性发现揭示了生物体内基因表达的全新调控层次,为理解癌症、心血管疾病等重大疾病的发病机制提供了重要线索,也为新型RNA药物的研发打开了大门。
诺贝尔奖委员会表示,两位科学家的研究工作从根本上改变了人们对基因调控的认识。他们通过在线虫模型发现,microRNA能够与信使RNA结合,从而抑制特定蛋白质的合成。这一机制在包括人类在内的多细胞生物中高度保守,其异常与多种疾病密切相关。目前,已有数十种基于microRNA的疗法进入临床试验阶段,涉及肿瘤、纤维化及代谢性疾病等领域。详情可参阅诺贝尔奖官方网站:官方公告。
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