美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法上市，用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病。该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，从根源上逆转病程，临床试验显示超90%患者症状显著改善。业内认为，这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，未来有望拓展至癌症、艾滋病等领域。
来源：FDA官方公告
美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法上市，用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病。该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，从根源上逆转病程，临床试验显示超90%患者症状显著改善。业内认为，这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，未来有望拓展至癌症、艾滋病等领域。
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